Hallan una nueva forma de transportar eficazmente fármacos al cerebro

Un grupo internacional de investigadores liderados por la profesora ICREA Silvia Muro del Instituto de Bioingeniería de Catalunya (IBEC) (España) y la Universidad de Maryland (Estados Unidos) ha identificado una nueva forma de transportar fármacos al cerebro, uno de los grandes desafíos de la ciencia farmacéutica actual, lo que podría ayudar a diseñar nuevos tratamientos para enfermedades neurológicas tales como el Parkinson o el Alzheimer.

Para la elaboración del trabajo, publicado esta semana en la prestigiosa revista Journal of Controlled Release, los expertos unieron un anticuerpo capaz de reconocer la proteína ICAM-1 –una molécula expresada en la superficie de los vasos sanguíneos- a una serie de nanopartículas poliméricas que pueden transportar un fármaco e inyectarlo por vía intravenosa.

Al poco tiempo tras su administración en ratones de laboratorio, las nanopartículas recubiertas con este anticuerpo habían conseguido llegar al cerebro atravesando la barrera hematoencefálica, que separa el torrente sanguíneo de este tejido y se caracteriza por tener una permeabilidad altamente selectiva.

La barrera hematoencefálica actúa de manera eficaz al proteger al cerebro de patógenos y sustancias toxicas que puedan circular en la sangre, lo que hace que las enfermedades que afectan al cerebro sean difíciles de tratar, pues el 98% de los fármacos no pueden cruzarla. En cambio, substancias naturales como nutrientes, hormonas y células del sistema inmune sí pueden atravesarla y entrar al cerebro desde el flujo sanguíneo.

La estrategia diseñada por el grupo de la Dra. Muro para superar esta barrera se basa precisamente en el uso de ICAM-1, que es una de las dianas usadas por las células del sistema inmune para atravesar esta barrera.

Según apuntan los investigadores del IBEC y la Universidad de Maryland, se trata de un hallazgo muy significativo, pues podría ayudar a optimizar la liberación de fármacos a través del endotelio, que es el tejido que recubre la parte interna de los vasos sanguíneos. De esta forma, los fármacos podrían penetrar eficazmente la barrera hematoencefálica y entrar al cerebro.

“En este trabajo demostramos como esta estrategia ayuda a transportar al cerebro de animales de experimentación un fármaco que no puede pasar por sí mismo a este órgano, lo que podría ofrecer un nuevo tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo A, un síndrome neurodegenerativo congénito e incurable, sin tratamiento actual, expone Silvia Muro, la autora principal del trabajo.  

En este sentido, la experta añade que “siguiendo esta misma estrategia, el sistema podría adaptarse para liberar otros fármacos y ayudar a pacientes de otras enfermedades que afectan al cerebro, como el Alzheimer, Parkinson, meningitis o glioblastoma”. De hecho, la investigadora está inmersa en otro proyecto del IBEC cuyo objetivo es obtener nuevos anticuerpos para avanzar esta estrategia hacia la clínica.

La Profesora Silvia Muro se incorporó al IBEC a finales de 2017 para liderar el grupo ‘Targeted Therapeutics and Nanodevices’, que investiga cómo diseñar nanotransportadores cargados con medicamentos que pueden usar las rutas naturales de transporte en el organismo para tratar enfermedades neurodegenerativas, cardiovasculares, metabólicas o el cáncer. (Fuente: IBEC)

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Fármacos contra el colesterol y salud intestinal en personas obesas

La microbiota del intestino humano consiste en billones de bacterias, hongos y virus que constituyen una fábrica química interna que produce una multitud de compuestos microbianos que afectan a la inmunidad, la neurobiología y el metabolismo del anfitrión humano.

Desde hace mucho tiempo se sabe que los desequilibrios en la composición de los microbios del intestino se relacionan con diversos trastornos humanos crónicos que van desde la obesidad, la diabetes, y las enfermedades inflamatorias del intestino hasta la depresión, la esquizofrenia, el autismo y el Parkinson. Además, se sabe que una dieta poco saludable y el uso de algunos medicamentos, por ejemplo, los neutralizadores del ácido estomacal, los llamados inhibidores de la bomba de protones, se asocian con una mayor alteración de las comunidades microbianas del intestino.

Ahora, en un nuevo artículo en la revista científica Nature, unos investigadores de MetaCardis han explorado las bacterias intestinales de casi 900 individuos de Dinamarca, Francia y Alemania.

Anteriormente se había demostrado que la microbiota intestinal de los individuos obesos difería de la de los sujetos delgados con una escasa diversidad bacteriana, un relativo agotamiento de las bacterias promotoras de la salud y el resto de las bacterias dominadas por un tono inflamatorio.

(Foto: Pixabay)

En su artículo de Nature, los investigadores definen ahora un grupo de bacterias llamado enterótipo Bact2, que se encuentra en el 4% de las personas delgadas y con sobrepeso pero en el 18% de los individuos obesos que no usaron fármacos de estatinas, un grupo de medicamentos para bajar el colesterol.

Sin embargo, en otros participantes obesos del estudio que fueron tratados con estatinas, la prevalencia del enterótipo Bact2 fue significativamente menor (6%) que en sus homólogos no tratados (18%), comparable a los niveles observados en los participantes no obesos (4%). La misma tendencia se validó en una muestra de un estudio flamenco de unos 2.000 participantes.

Las estatinas se prescriben comúnmente para reducir el riesgo de desarrollar enfermedades cardiovasculares como el infarto de miocardio y los accidentes cerebrovasculares. Se estima que más de 200 millones de personas en todo el mundo reciben prescripciones de estatinas. Además de sus efectos reductores del colesterol, las estatinas también tienden a apaciguar los niveles de inflamación sistémica de los pacientes, lo que en parte puede estar relacionado con una microbiota intestinal alterada.

Los resultados sugieren que las estatinas podrían modular la microbiota intestinal alterada y la inflamación relacionada con la obesidad. Experimentos anteriores en roedores han demostrado el impacto de las estatinas en el crecimiento bacteriano, lo que podría beneficiar a las bacterias no inflamatorias y subraya los efectos antiinflamatorios de la terapia con estatinas. Obviamente, se necesitan ensayos clínicos controlados en humanos para determinar si las estatinas median algunos de sus efectos antiinflamatorios a través de una mejora del enterótipo Bact2 de una microbiota intestinal aberrante. (Fuente: NCYT Amazings)

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Avanzan en el diseño por ordenador de fármacos para enfermedades provocadas por parásitos o virus

El grupo de investigación de Bioquímica Computacional de la Universitat Jaume I (UJI) (España), liderado por el catedrático de Química Física Vicent Moliner, avanza en el diseño de nuevas moléculas para sintetizar medicamentos que puedan servir para tratar enfermedades infecciosas provocadas por parásitos, como la enfermedad de Chagas que afecta a entre 7 y 8 millones de personas, principalmente en países latinoamericanos; la enfermedad del sueño, endémica en algunas regiones del África subsahariana y con una población en riesgo de unos 70 millones en 36 países, o también la COVID-19. El objetivo es diseñar moléculas que inhiban selectivamente la actividad de los patógenos sin provocar efectos secundarios a los humanos.

Los últimos resultados del grupo se han publicado en la revista Chemistry. A European Journal. El trabajo, a su vez, ha sido considerado como hot paper por los editores y ha sido seleccionado por su relevancia para ser portada de la publicación científica. El estudio se centra en una familia de enzimas, las cisteína proteasas, que tienen la capacidad de romper proteínas, es decir, de degradarlas.

El catedrático del Departamento de Química Física y Analítica recuerda, además, que su equipo trabaja con métodos computacionales para estudiar cómo funcionan estas complejas máquinas moleculares a escala atómica. «Nuestra misión es encontrar los mecanismos para atacar las proteasas de los virus o parásitos con el fin de bloquear su réplica, pero que no afectan enzimas similares que tenemos en el cuerpo humano», argumenta Moliner.

El trabajo publicado recientemente —del que son coautores el investigador Kemel Arafet, integrante del grupo de Bioquímica Computacional, y el profesor Florenci V. González, quien lidera el grupo de Química Orgánica y Médica a la UJI— es un estudio computacional que ilustra cómo se puede inhibir la actividad de tres proteasas, dos de parásitos y la tercera, humana. Haciendo uso de cálculos que combinan la mecánica cuántica y la mecánica clásica, se ha podido explorar el mecanismo de inhibición completo de las tres enzimas mediante compuestos de dipeptidil nitroalquenos e identificar las diferencias entre estas a escala atómica.

Vicent Moliner. (Foto: UJI)

Los resultados han confirmado que la inhibición de la actividad de las cisteína proteasas se produce por la formación de un enlace covalente entre la enzima y el inhibidor. Moliner resalta que han probado que los compuestos dipeptidil nitroalquenos «son mucho más eficientes para las cisteínas proteasas de los parásitos que para la de los humanos, lo cual está en total correspondencia con los datos experimentales disponibles y abre la puerta al diseño racional de nuevas moléculas con actividad inhibidora selectiva contra las proteasas de los patógenos estudiados». «Precisamente, este estudio ha dado pie a que en este momento estemos estudiando otra enzima de la misma familia; la cisteína proteasa SARS-CoV-2 Mpro que es clave en la réplica del virus responsable de la COVID-19», añade el catedrático.

Todo el equipo responsable de esta investigación está muy satisfecho porque, como apunta Moliner, «nuestras conclusiones han sido utilizadas como guía para diseñar nuevas moléculas, que ya han sido sintetizadas por el grupo del profesor F. González y su actividad biológica está siendo comprobada por el grupo de la doctora T. Schirmeister de la Universidad de Mainz».

Vicent Moliner es catedrático de Química Física de la Universitat Jaume I y director del grupo de Bioquímica Computacional. Se dedica al desarrollo y aplicación de métodos teóricos para el estudio de procesos biológicos mediante simulaciones con ordenadores de grandes prestaciones. Recientemente, este grupo de la UJI reveló como funcionan las enzimas en sistemas relacionados con procesos degenerativos como la enfermedad de Alzheimer. Sus líneas de investigación se centran en el conocimiento de los procesos de catálisis en sistemas biológicos a escala molecular y su aplicación, en colaboración con otros grupos, en el diseño de nuevos materiales para su utilización en la biomedicina o la biotecnología, como por ejemplo, los nuevos agentes farmacológicos para inhibir la actividad enzimática o el diseño de nuevas enzimas. (Fuente: UJI)

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Usan coronavirus vivos para identificar 30 fármacos del mercado que podrían tratar la COVID-19

Unos científicos han identificado 30 fármacos que detienen la replicación del coronavirus SARS-CoV-2, culpable de la enfermedad pandémica COVID-19. Esos medicamentos ya se usan para tratar otros problemas de salud. No fueron diseñados para tratar la COVID-19, pero parecen muy prometedores como medio de combatirla.

De esos 30 medicamentos, casi todos son diferentes a los que están siendo probados actualmente en ensayos clínicos, y no se sabía anteriormente que fueran prometedores para el tratamiento de la COVID-19. Los nuevos candidatos se unen a otros medicamentos aprobados para otros usos pero que también parecen capaces de tratar la COVID-19, y podrían llegar a los pacientes más rápido que los fármacos que se crean desde cero para luchar contra la enfermedad pandémica.

De todos modos, cada fármaco aprobado para otros usos y cada nuevo compuesto en fase experimental requieren una mayor evaluación, mediante los suficientes ensayos clínicos, para demostrar su eficacia en el tratamiento de personas con COVID-19, antes de que puedan ser utilizados ampliamente.

El trabajo lo ha realizado un equipo internacional integrado, entre otros, por Sumit Chanda, Laura Riva y Laura Martin-Sancho, del SBP (Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute) en Estados Unidos.

Los medicamentos se identificaron mediante el examen de más de 12.000 fármacos registrados en ReFRAME, una biblioteca de medicamentos que han sido aprobados por la Administración estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) para tratar otras enfermedades o que al menos han sido probados ampliamente para comprobar que su uso no entraña riesgos excesivos para el ser humano. ReFRAME fue creada por el Instituto Scripps de Investigación en Estados Unidos con el apoyo de la Fundación Bill y Melinda Gates a fin de acelerar los esfuerzos para combatir enfermedades mortales. En la nueva investigación, cada compuesto fue probado contra virus SARS-CoV-2 vivos, aislados de pacientes en el estado de Washington y en China, y los 30 medicamentos fueron seleccionados con arreglo a su capacidad para detener el crecimiento del virus.

Laura Martin-Sancho, con traje de aislamiento, trabajando con coronavirus vivos durante esta búsqueda de fármacos que puedan servir contra la COVID-19. (Foto: Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute)

De estos 30 fármacos, 27 que no están actualmente bajo evaluación para la COVID-19 fueron efectivos para detener la replicación viral. 17 de estos fármacos tienen un extenso historial de seguridad en humanos validada en estudios clínicos relacionados con enfermedades que no son la COVID-19, incluyendo cuatro (clofazimina, acitretina, tretinoína y astemizol) que fueron previamente aprobados por la FDA para otras indicaciones.

Hasta ahora, 6 de esos 17 medicamentos han demostrado ser eficaces en concentraciones, o dosis, que probablemente sean eficaces y tolerables en los seres humanos. Cuatro de estos seis fármacos (apilimod, MLN-3897, VBY-825 y ONO-5334) han sido probados clínicamente para tratar enfermedades como la artritis reumatoide, la enfermedad de Crohn, la osteoporosis y el cáncer.

Además de los 27 candidatos a fármacos contra la COVID-19, otros tres que actualmente se prueban en ensayos clínicos para tratamiento de la COVID-19, (remdesivir y derivados de la cloroquina), también demostraron ser eficaces para detener la proliferación del SARS-CoV-2. Estos resultados reafirman su carácter prometedor como posibles tratamientos contra la COVID-19 y apoyan la continuación de los ensayos clínicos en curso para demostrar su eficacia en pacientes de esa enfermedad.

En función de la orientación normativa, los candidatos a fármacos recientemente identificados pueden pasar directamente a los ensayos clínicos contra la COVID-19 o bien someterse a nuevas pruebas de eficacia en modelos animales.

“Basándonos en los extensos datos de este estudio, creemos que los cuatro fármacos descritos anteriormente (apilimod, MLN-3897, VBY-825 y ONO-5334) representan los mejores enfoques nuevos para conseguir un buen tratamiento contra la COVID-19 a corto plazo”, declara Chanda. “Sin embargo, creemos que los 30 candidatos a fármacos deben ser explorados en su totalidad, ya que fueron claramente eficaces para detener la replicación viral en nuestras pruebas”. (Fuente: NCYT Amazings)

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Una herramienta para acelerar el descubrimiento de fármacos

Conocer cómo interactúa una molécula con el organismo es crucial a la hora de considerar su potencial terapéutico. Dirigido por el investigador ICREA Patrick Aloy, el laboratorio de Bioinformática Estructural y Biología de Redes (SBNB) del IRB Barcelona (Catalunya, España) ha presentado el Chemical Checker, una herramienta online de libre acceso que proporciona información sobre los efectos de más de 1 millón de compuestos en una amplia gama de entornos biológicos. El Chemical Checker, publicado en Nature Biotechnology, proporciona un amplio abanico de datos de moléculas pequeñas, que van más allá de la información química, ofreciendo nuevas perspectivas para explorar su potencial terapéutico.

El laboratorio de SBNB ya ha demostrado el potencial de la herramienta al lograr revertir alteraciones genéticas propias del Alzheimer in vitro, utilizando medicamentos ya aprobados y compuestos experimentales. Este grupo de científicos también ha identificado varios compuestos que podrían reemplazar a los tratamientos con “biológicos”, como las terapias con anticuerpos, que muestran una alta especificidad y eficiencia, pero son costosos y propensos a problemas farmacocinéticos. “Visualizamos muchas aplicaciones para el Chemical Checker en el proceso de descubrimiento de fármacos”, explica Aloy, “como, por ejemplo, consultas para priorizar el reposicionamiento de fármacos y las oportunidades de la combinación, basadas en los rasgos de bioactividad deseados”.

El Chemical Checker se basa en el principio de similitud. Los compuestos similares no solo muestran propiedades químicas análogas, sino que también muestran un comportamiento biológico similar. Las moléculas con perfiles de sensibilidad celular similares, o que provocan efectos secundarios parecidos, a menudo tienen el mismo mecanismo de acción, incluso cuando sus estructuras químicas parecen no estar relacionadas.

El llamado “principio de similitud” ha sido la fuerza impulsora del descubrimiento de nuevos fármacos y, de un modo u otro, el cálculo de las similitudes entre compuestos se encuentra detrás de la mayoría de los métodos utilizados a la hora de explorar nuevos compuestos. La evidencia sugiere que, más allá de las semejanzas químicas, las equivalencias “biológicas” ofrecen nuevas oportunidades, desvelando similitudes no obvias y clínicamente relevantes entre los compuestos.

Chemical Checker. (Foto: IRB)

Un medicamento es a menudo una molécula orgánica (química) que interactúa con uno o varios receptores de proteínas (objetivos), desencadenando cascadas de acciones en las rutas biológicas (redes) y provocando resultados observables en ensayos celulares (células), pudiendo derivar en un fármaco que se administra a pacientes (clínica). La herramienta Chemical Checker aporta información de pequeñas moléculas en estos cinco niveles de complejidad creciente: química, objetivos, redes, células y clínica.

“Con el Chemical Checker, impulsamos el principio de similitud más allá de las propiedades químicas, alcanzando varios ámbitos de la biología y permitiendo el nivel correcto de detalle experimental para cada etapa del descubrimiento de fármacos”, explica Miquel Duran.

El Chemical Checker ya ha dado lugar a una colaboración con Amazon para generar una base de datos de libre acceso para poner al alcance de investigadores de todo el mundo una cartera ampliada de moléculas con el potencial de combatir la COVID-19. La experiencia de Amazon en text mining, machine learning y comprensión del lenguaje natural ha permitido incorporar el análisis automático de artículos científicos al Chemical Checker. (Fuente: IRB/DICYT)

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Un proyecto de ciencia ciudadana busca fármacos contra el coronavirus

Encontrar un fármaco utilizado en el tratamiento de otras enfermedades virales que actúe contra el coronavirus 2 (SARS-CoV-2) es el propósito del proyecto de ciencia ciudadana COVID-PHYM, impulsado por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) (España) y la Fundación Ibercivis. Puesto que algunos medicamentos en uso ya han demostrado ser suficientemente seguros para la salud humana, podrían estar disponibles para tratar a pacientes con COVID-19 mucho antes que un compuesto de nueva creación y, por tanto, acelerar el control de la pandemia.

Bajo esta premisa, el grupo Biophym del Instituto de Estructura de la Materia del CSIC se ha propuesto realizar simulaciones de la interacción de fármacos empleados contra el ébola, la infección por VIH, la gripe o la hepatitis B con la maquinaria de replicación del genoma del virus SARS-Co-V. Para ello recurrirá a técnicas informáticas y a la ayuda de los ordenadores de miles de personas voluntarias conectadas a través de la plataforma de computación distribuida de Ibercivis. Estas operaciones mostrarán si alguna de las moléculas logra inhibir una proteína clave en la multiplicación del virus denominada ‘ARN polimerasa dependiente de ARN’. De ser así, el fármaco se convertiría en un candidato idóneo para ser probado en ensayos clínicos con personas.

“Disponer de fármacos eficaces contra el coronavirus es esencial para disminuir la severidad y la mortalidad de la enfermedad”, explica Javier Martínez de Salazar, líder del grupo Biophym. “La proteína seleccionada como diana juega un papel central en la replicación y transcripción del material genético del virus; si se neutraliza, se puede frenar la propagación del virus en el organismo y ayudar en la curación”, añade. Sin embargo, advierte, “buscar un compuesto capaz de neutralizar una proteína concreta es como probar un enorme número de llaves para abrir una cerradura y, cuando este proceso se simula por medios informáticos, exige una gran potencia de cálculo”.

“Igual que una llave en una cerradura, la eficacia de un fármaco depende de lo bien que se adapte su estructura a la de la zona donde la proteína desarrolla su actividad”, agrega. “Existen modelos basados en química-física que pueden predecir la eficacia de los compuestos mediante técnicas computacionales –denominadas in silico – antes de que sean probados en ensayos clínicos. Pero estos modelos implican realizar cientos de miles de cálculos para medir la fuerza de la interacción de cada una de las posibles asociaciones entre el fármaco y la proteína”, apunta Javier Ramos Díaz, uno de los investigadores del grupo.

(Foto: DICYT)

Un ordenador convencional tardaría varios años en ejecutar los cálculos necesarios para llevar a cabo la investigación. Por eso, el proyecto contará con el apoyo de los miles de ordenadores personales que forman parte de la plataforma de computación distribuida de Ibercivis (‘Ibercivis BOINC’), a la que cualquier persona que quiera colaborar se puede unir. Las operaciones se dividirán en pequeños paquetes que se enviarán a cada dispositivo. De esta forma, se alcanzará una capacidad de cálculo similar a la de un supercomputador y se podrán desarrollar todas las actividades del proyecto.

Los voluntarios y voluntarias solo tienen que descargar el programa BOINC, una aplicación de código abierto desarrollada por la Universidad de Berkeley, y unirse a ‘Ibercivis BOINC’ en el momento de la instalación. Al hacerlo, podrán elegir fácilmente cuándo y cómo participar. Por ejemplo, quien no quiera que la capacidad de cálculo de su ordenador se vea afectada mientras lo usa, solo tiene que dejar la configuración por defecto para que el programa se ejecute únicamente en los tiempos de pausa, cuando salta el salvapantallas.

Al activarse BOINC, el ordenador recibirá una colección de datos y las instrucciones para analizarlos. Los resultados obtenidos se devolverán al proyecto para ser estudiados por el equipo investigador.

Francisco Sanz, director ejecutivo de Ibercivis, aclara que “lejos de ser un experimento, la computación distribuida es una realidad que en las últimas dos décadas ha permitido desarrollar numerosas investigaciones que demandaban una gran capacidad de procesamiento. El programa BOINC fue creado en 2002 para ayudar al proyecto SETI a analizar un enorme volumen de señales de radio provenientes del espacio y encontrar en ellas indicios de vida extraterrestre. Desde entonces ha sido utilizado en áreas tan diversas como la física, las matemáticas, la climatología o la astrofísica. Con la colaboración voluntaria de todos y todas puede convertirse ahora en una herramienta más con la que buscar soluciones que ayuden a atajar la crisis propiciada por el coronavirus.”

Aunque actualmente se dedica a promover todo tipo de iniciativas de ciencia ciudadana, la Fundación Ibercivis tiene su origen en las primeras iniciativas de computación distribuida puestas en marcha en España. Su infraestructura basada en BOINC cuenta con más de 20.000 voluntarios y voluntarias que ceden la potencia de cálculo de sus ordenadores y ha dado soporte a más de 15 proyectos de investigación.

En dicha plataforma han colaborado el Instituto de Biocomputación y Física de Sistemas Complejos (BIFI) de la Universidad de Zaragoza, el CSIC, el CIEMAT y RedIRIS. Los tres primeros forman parte del patronato de la Fundación, constituida en 2011, junto al Ministerio de Ciencia e Innovación, la Fundación Zaragoza Ciudad del Conocimiento y el Gobierno de Aragón. En este proyecto, Ibercivis cuenta con la colaboración del Canal BOINC y la Asociación para el Fomento de la Investigación Científica en Casa. (Fuente: CSIC/DICYT)

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Desarrollan nuevos fármacos para el tratamiento de las enfermedades hepatorrenales poliquísticas

Las enfermedades hepatorrenales poliquísticas son trastornos genéticos hereditarios caracterizados por el desarrollo progresivo de múltiples quistes sintomáticos en los riñones y/o hígado, que pueden producir alteraciones en la función de dichos órganos y/o complicaciones relacionadas por su crecimiento. En la actualidad no existen tratamientos farmacológicos eficaces y la única opción curativa es el trasplante de dichos órganos.

Investigadores de la UPV/EHU (España) dirigidos por el Dr. Fernando Cossío (UPV/EHU), director científico de Ikerbasque, y del grupo de Enfermedades Hepáticas del IIS Biodonostia, dirigido por el investigador Ikerbasque Dr. Jesús M. Bañales, han colaborado en el desarrollo de nuevos fármacos que han demostrado ser eficaces en la  disminución del crecimiento de los quistes hepáticos y renales de modelos experimentales de dicha enfermedad, lo que puede tener gran transcendencia clínica. Este proyecto multidisciplinar liderado entre ambas instituciones vascas ha contado con la colaboración de investigadores de la Universidad de Salamanca, dirigido por el Dr. José J. G. Marín, del Instituto Idibell de Cataluña, dirigido por el Dr. Manel Esteller, y del Instituto Hormel de Minnesota (EEUU), encabezados por el Dr. Sergio Gradilone.

Los fármacos desarrollados se basan en la estructura del ácido ursodeoxicólico (UDCA), un ácido biliar presente en nuestro cuerpo en concentración baja y que tiene propiedades protectoras para el hígado. De hecho, su administración está indicada  para el tratamiento de algunas enfermedades del hígado. Los investigadores se han basado en la estructura y propiedades de esta molécula para diseñar y sintetizar una familia de derivados químicos dirigidos a inhibir una proteína clave en la promoción del crecimiento de los quistes hepatorrenales. Los resultados publicados han demostrado que estos nuevos fármacos son capaces de bloquear el crecimiento de los quistes hepáticos y renales en un modelo animal de esta enfermedad.

(Foto: UPV/EHU)

Los prometedores efectos terapéuticos de estos nuevos fármacos han conseguido atraer gran interés por parte de la comunidad científica internacional. Tanto es así que, dicho trabajo fue seleccionado para su presentación oral en el Congreso Internacional de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL) celebrado en Viena. Asimismo, recientemente ha sido publicado en la prestigiosa revista internacional Hepatology (revista oficial de la Asociación Americana para el Estudio del Hígado), y ha dado lugar a la Tesis Doctoral del Dr. Francisco J. Caballero (UPV/EHU, Biodonostia), primer autor de dicho trabajo dirigido por los Drs. Fernando Cossío (UPV/EHU) y Jesús M. Bañales (Biodonostia, Ikerbasque).

Este proyecto recibió recientemente el premio nacional FIPSE de innovación (Ministerio de Ciencia e Innovación) que permitió llevar a cabo la patente de estos fármacos, los cuales han sido licenciados a la compañía ATLAS Molecular Pharma, del País Vasco, para promover su estudio clínico. Además, este proyecto ha contado con la financiación competitiva del Programa RIS3 Euskadi, Ministerio de Ciencia e Innovación, Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) e Ikerbasque. (Fuente: UPV/EHU)

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